臨床試験の結果をまとめた論文や報告書などには二重盲検法やランダム化、プラセボ対照といった医学、薬学の世界で用いられる専門的な言葉が並びます。
これらは新しい医薬品の開発段階で行われる臨床試験（治験）において、医薬品の効果を適切に判定するために用いられなければならないものですが、「二重盲検」や「対照」などの見慣れぬ言葉は字面だけでその意味を判別することが出来ません。
具体的には、どのようなことが行われているのでしょうか？
新薬の臨床試験の目的が「ある医療行為の結果として被験者に起こる統計的な事象の原因を、注目する化学物質に特定すること」であることを頭の片隅に置いておいてください。
言葉は組み合わせて初めて意味を持ちますので順を追って説明しましょう。
プラセボ対照
実験条件を揃えつつ、差異を設定する
治験で用いられる「プラセボ」という言葉は、「偽薬」を意味します。
偽薬は、注目する化合物（薬物）を含む／含まないという明らかな違い、差異を限定的に設定するため利用されます。
「ある医療行為の結果として被験者に起こる統計的な事象の原因を、注目する化学物質に特定すること」という目的を達するため、見た目などの違いを失くし、注目する薬物を含む／含まないという違いだけを残します。
「対照」とは試験結果を照らし合わせるもので、注目する薬物が生み出す結果の差異（＝効果）を適切に判定するために偽薬が用いられることを意味します。
まとめ
- プラセボ（偽薬）の使用により、原因としての差異を人為的に設定する。
- 薬物の効果は、結果の差異を薬物の含／不含に基づき照らし合わせることで判定する。
ランダム化
被験者の差異を統計的に無視する
ランダム化（無作為化）は、被験者の差異を統計的に無視する、違いが無いものとみなすために行われる操作です。
あらゆる作為的、意図的な被験者のグループ分けは各グループの差を生み出してしまいますので、これをなくすためにコンピュータを用いたランダムな振り分けがなされます。
ここでもやはり「ある医療行為の結果として被験者に起こる統計的な事象の原因を、注目する化学物質に特定すること」を思い出してみれば、特定すべき原因は極めて限定されなければなりません。
各グループの差が結果の差に表れたと疑いを差し挟ませないためには、作為なく、つまりランダムに被験者をグループ分けしなければならないのです。
ランダムに振り分けられた2つのグループは、片方が薬物を含むものを与えられ、もう一方は薬物を含まない偽薬を与えられることとなります。試験においては、両グループの結果の差を元々規定していた基準に従って判定することになります。
まとめ
- ランダム化により、各被験者の差異はグループ単位で考えれば無いものとみなせる。
二重盲検化
施療者、被験者の医療行為に関する扱いの差をなくす
プラセボ対照、ランダム化によって適切に設定された「薬物を含む／含まない」という唯一の差異は、さらに医師や看護師などの施療者、また医療行為を受け容れる被験者（患者）による扱われ方でも維持されなければなりません。
例えば、被験者が薬物の含／不含を知らされていたらどうでしょうか？
- 「薬物が含まれていない薬が効くわけはない！」
- 「薬物が含まれているのだから、薬は効くはず！」
そんな風に思われても仕方のないことです。この思い込みに基づく心理的な差異は原因を特定する妨げとなります。
単盲検法、一重盲検法
被験者に薬物の含／不含を知らせない治験デザインを「単盲検試験」と言います。この時、上のような思い込みの差異をなくしてしまうことができます。
しかし、これだけでは不十分。
施療者が薬物を含む薬か偽薬かを知っていれば、施療者側でもやはり思い込みの心理的な差異ひいては行動や表情などの外面的な違いが生まれてしまいます。
これでは原因を特定することは出来ません。
二重盲検法
医師や看護師にも薬物の含／不含を知らせず、被験者もそれを知らない試験方法を「二重盲検法」と言います。
二重盲検法を用いた試験においては、誰が何を飲んでいるかを試験に参加している誰も知らず、ただ外部の機関で設定された数字・その他の代名詞的な指示による施療が行われます。
試験参加者に限定すれば、試験に設定されたあらゆる差異は認知できないものとなっています。
大切なことなのでもう一度述べましょう。試験参加者に限定すれば、彼ら彼女らはあらゆる差異を認知できません。
そしてこのことこそが、ランダム化されたプラセボ対照の二重盲検試験を行う目的に繋がります。
ランダム化によってグループ間の差異はなく、プラセボ対照と二重盲検法によって差異は「薬物の含／不含」の一点に絞られます。
このとき、もしランダムに設定されたグループ間の結果に統計的に有意な差が見出されたとすれば、どのように考えるのが最も合理的でしょうか？
「薬物の含／不含という違いによって結果に差が生まれた」すなわち「薬が効いた」と考えるのが筋でしょう。
現代ではこのような複雑な手順を踏んで原因となる唯一の差異（薬物の含／不含）を設定し、たくさんの被験者を含むグループ間の結果の差異を統計的に検討することでしか、クスリの効果を科学的あるいは社会的に証明できません。
まとめ
- 二重盲検化により、プラセボの扱い方に差異がないものとみなせる。
- 二重盲検法はランダム化とプラセボ対照との組み合わせによって、唯一の原因を特定できる可能性がある。
プラセボ効果の存在
ありとあらゆる科学的な実験は、何らかの思い込みの効果を避けることができません。それは、「思い込まない」という否定形の動作を取ることが原理的にできないためです。
結果を歪めてしまう思い込みの効果が存在することを前提として何らかの科学的な成果を見出す（結果に対して原因を特定する）には、周到に仕組まれた適切な対照を設定するしかありません。
思い込みの効果とも呼ばれるプラセボ効果の存在が科学の厳密性を、ひいては科学の権威を担保しています。
